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D’origine génétique, les maladies lysosomales engendrent des dérèglements métaboliques provoquant des lésions graves et pour l’instant irréversibles sur différents organes (cœur, poumons, cerveau, os ...).
Vaincre les maladies lysosomales reste donc un combat de tous les jours pour la vie de chaque patient et le soutien de leur famille. L'association a déjà accompagné de belles avancées : une amélioration du diagnostic de ces maladies et de la prise en charge des patients, et surtout la découverte de plusieurs traitements améliorant la vie des patients concernés et redonnant à tous espoir pour la suite.
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