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Di origine genetica, le malattie lisosomali causano disturbi metabolici che causano lesioni gravi e per il momento irreversibili su diversi organi (cuore, polmoni, cervello, ossa ...). Il superamento delle malattie lisosomali rimane una lotta quotidiana per la vita di ogni paziente e il sostegno della propria famiglia.
L'associazione ha già accompagnato grandi progressi: un miglioramento della diagnosi di queste malattie e la cura dei pazienti, e in particolare la scoperta di numerosi trattamenti che migliorano la vita dei pazienti interessati e danno ogni speranza per il futuro.
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